Nouvelle procédure pour le programme médical d’urgence et le programme ‘compassionnel’

Un nouvel arrêté apporte plusieurs modifications à la procédure pour les programmes médicaux d’urgence et les programmes relatifs à la mise à disposition de médicaments en vue d’un usage compassionnel.

Programmes

Un programme relatif à la mise à disposition de médicaments en vue d’un usage compassionnel met un médicament non autorisé à la disposition de patients qui souffrent d’une maladie chronique, d’une maladie affaiblissant gravement la santé ou d’une maladie constituant une menace pour la vie. La maladie ne peut être traitée de manière satisfaisante au moyen d’un médicament autorisé. Seuls les médicaments pour lesquels une AMM a été demandée ou pour lesquels les essais cliniques sont encore en cours, peuvent être mis à disposition dans le cadre d’un tel programme.

Un programme médical d’urgence prévoit la même chose, mais pour des patients qui ne sont pas aidés par un médicament autorisé en vue du traitement de l’affection et qui est sur le marché. Le médicament mis à disposition dans le cadre de ce programme a déjà été autorisé mais n’a pas pour indication le traitement de l’affection. Ou il s’agit d’un médicament qui n’est pas encore sur le marché pour l’indication autorisée.

Mise sur pied du programme

Le ministre de la Santé publique ou son délégué, l’AFMPS, peut mettre sur pied les deux types de programmes. Il ne peut le faire que sur l’avis favorable d’un comité d’éthique et sur l’avis favorable de la commission pour les médicaments à usage humain (CMUH).

D’office ou sur demande

Le ministre peut décider lui-même de mettre sur pied un programme. Il peut aussi le faire à la demande du ministre des Affaires sociales ou à la demande du demandeur d’une autorisation selon la procédure communautaire centralisée (dans le cas d’un programme ‘compassionnel’), du titulaire de l’autorisation (dans le cas d’un programme médical d’urgence), du fabricant, de l’importateur ou du promoteur d’une expérimentation.

Contenu

La décision de mise sur pied du programme règle un certain nombre de choses, notamment:

  • la durée du programme;
  • les conditions d’utilisation et les indications pour lesquelles les médicaments seront mis à disposition;
  • les conditions de distribution; et
  • les conditions, délais et modalités dans lesquels les patients sont admis au programme.

La décision portant le programme désigne également le responsable du programme et détermine notamment les informations à fournir au patient et les modalités selon lesquelles les médicaments non utilisés seront traités.

Attribution d’une cohorte

Le programme mis sur pied d’office ou à la demande du ministre des Affaires sociales n’entre en vigueur qu’après l’attribution d’une cohorte pour ce programme.

Responsabilités du demandeur

Le demandeur est personnellement responsable de l’exécution du programme. Il désigne un médecin responsable du traitement des demandes d’inclusion dans le programme. Il tient également un registre central des patients inclus et enregistre les suspicions d’effets indésirables graves dans un registre distinct.

Si le programme est mis sur pied d’office ou à la demande du ministre des Affaires sociales, l’INAMI est responsable de l’organisation de l’exécution du programme.

Registre central

Le registre central contient les coordonnées du patient et du médecin traitant. Il contient également une copie de l’écrit fixant le consentement du patient. Le registre permet à l’AFMPS de contrôler l’exécution du programme et la mise à disposition des médicaments. Il aide à lutter contre la fraude et constitue une aide précieuse dans la traçabilité des médicaments.

Evaluation

Chaque année, l’AFMPS évalue les programmes.

Si aucune demande d’autorisation n’a été introduite pour le médicament selon la procédure communautaire centralisée (dans le cas d’un programme ‘compassionnel’), l’évaluation a lieu sur base semestrielle. Une évaluation semestrielle a également lieu – dans le cas d’un programme médical d’urgence – si aucune demande d’autorisation pour l’indication concernée n’a été introduite.

Une évaluation a également lieu si l’AFMPS prend connaissance d’informations pouvant mener à une modification substantielle du programme. Une telle évaluation aura lieu, par exemple, si l’autorisation introduite pour le médicament selon la procédure communautaire centralisée est partiellement refusée. Dans ce cas, l’AFMPS vérifie s’il y a lieu d’établir un programme médical d’urgence pour les indications non autorisées. Le ministre décide si le programme médical d’urgence sera mis sur pied ou non. Si, au moment où le médicament est effectivement mis sur le marché, le ministre n’a toujours pris aucune décision, le programme médical d’urgence est tacitement réputé être mis sur pied pour les indications non autorisées. Si l’autorisation est entièrement refusée, le ministre peut annuler l’exécution du programme relatif à la mise à disposition de médicaments en vue d’un usage compassionnel.

Fin du programme

Le programme se termine au moment où le médicament est effectivement mis sur le marché ou au moment où l’autorisation pour l’indication concernée est accordée. Ou si la durée du programme est écoulée, ou encore si le programme est annulé.

Attention. Le responsable reste responsable – même après la fin du programme – de l’exécution du programme pour les patients qui ont été inclus avant la fin du programme. Sa responsabilité s’arrête lorsque le médicament est effectivement sur le marché ou est sur le marché pour l’indication concernée.

Demandes

Les demandes de programme sont introduites auprès de l’AFMPS. La demande explique pourquoi le programme est nécessaire et précise notamment les conditions d’utilisation et de distribution. Elle mentionne également l’intention de demander ou non une cohorte.

La demande peut être liée à l’attribution d’une cohorte. Dans ce cas, le programme ne commence qu’à partir de la demande de la décision de cohorte. Ou plus tôt par l’exécution volontaire du programme. Le programme est supprimé pour les indications pour lesquelles la cohorte est refusée. Sauf si le demandeur décide de poursuivre le programme.

Une rétribution de 4.508,28 euros doit être payée pour chaque demande de programme. Le montant de cette rétribution est versé à l’AFMPS. Le même montant doit être payé pour une modification substantielle du programme.

Avis du comité d’éthique et de la CMUH

L’AFMPS transmet les dossiers recevables pour avis à un comité d’éthique dûment agréé et à la CMUH. Le ministre transmet lui-même les dossiers – pour les programmes qu’il envisage de mettre sur pied d’office – au comité d’éthique et à la CMUH.

Le comité d’éthique donne son avis sur l’admissibilité éthique du programme et sur les informations à fournir au patient en vue de manifester son consentement écrit.

La CMUH se prononce sur:

  • la qualité du médicament;
  • les données précliniques et cliniques du médicament;
  • les médicaments alternatifs et la raison pour laquelle les patients ne peuvent pas être traités adéquatement au moyen de ces alternatives;
  • la raison pour laquelle les patients visés n’entrent pas en ligne de compte pour l’entrée dans un essai clinique; et
  • l’état de santé du patient, et ce sur base de données médicales objectives et quantifiables.

Démarrage du programme

Le programme relatif à la mise à disposition de médicaments en vue d’un usage compassionnel entre en vigueur après attribution d’une autorisation provisoire de mise à disposition du médicament. Le ministre accorde l’autorisation sur simple demande du fabricant, de l’importateur ou du demandeur d’une AMM. Le titulaire de l’autorisation provisoire de mise à disposition est tenu de subvenir en permanence aux besoins du médicament non autorisé. L’autorisation devient caduque au moment où il n’y a plus de patients inclus dans le programme.

Etiquetage

L’étiquetage des médicaments à usage compassionnel doit répondre à des règles d’étiquetage spécifiques. Le conditionnement extérieur des médicaments qui sont mis à la disposition de médecins dans le cadre du programme, doit comporter la mention ‘usage compassionnel – ne peut être vendu’.

Cas d’urgence

A titre exceptionnel et à des conditions strictes, un médicament qui n’est pas sur le marché peut être mis à disposition en vue d’un ‘usage compassionnel’ en dehors de tout programme ou essai clinique. Il doit en l’occurrence s’agir d’un cas d’urgence. Cela signifie que, sans un traitement adapté, le patient décédera à brève échéance ou que le risque de séquelles suite à l’absence de traitement est plus important que le risque de séquelles suite à l’initiation du traitement.

Inclusion dans le programme

Un patient est inclus dans le programme sur demande écrite de son médecin traitant adressée au médecin responsable du programme. Ce dernier donne son avis sur l’admissibilité de chaque demande individuelle. En cas d’avis positif, le responsable du programme met le médicament gratuitement à la disposition du médecin traitant.

Entrée en vigueur

L’arrêté de modification du 25 avril 2014 entre en grande partie en vigueur le 1er juillet 2014. L’arrêté fixant les rétributions entre en vigueur le 22 juin 2014.

Source:Arrêté royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire, M.B., 12 juin 2014 Source:Arrêté royal du 25 avril 2014 fixant les rétributions relatives à l'application de l'article 6quater, § 1er, 2°) et 3°), de la loi du 25 mars 1964 sur les médicaments, M.B., 12 juin 2014
Voir égalementArrêté royal du 14 décembre 2006 concernant les médicaments à usage humain et vétérinaire, art. 106 et suiv.Loi sur les médicaments, art. 6quater

Ilse Vogelaere

Arrêté royal modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire

Date de promulgation : 25/04/2014
Date de publication : 12/06/2014

Publié 11-07-2014

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